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独家:第一个基因治疗药物创下百万欧元的价格记录

永利线上娱乐场网站 2018-11-21 05:12:04 永利网上赌场

法兰克福/伦敦(路透社) - 西方世界上第一种基因治疗药物将在德国上市销售,价格为110万欧元(140万美元),这是治疗罕见疾病药物的新纪录

来自荷兰生物技术公司UniQure(QURE.O)及其未上市的意大利营销合作伙伴Chiesi的Glybera的天价成本显示,修复缺陷基因的单一治疗疗法可能会颠覆传统的制药业务模式

经过四分之一世纪的实验和几次挫折,基因治疗终于通过将纠正基因插入到功能失常的细胞中而给患者带来了生命线 - 但为此付出代价是一项挑战

这种新药可以治疗一种叫做脂蛋白脂肪酶缺乏症(LPLD)的极为罕见的遗传性疾病,它会使血液中的脂肪堵塞

这种药在两年前在欧洲获得批准,但其推迟推迟,以便收集有关其益处的六年随访数据

现在,Chiesi已经向德国联邦联合委员会(G-BA)提交了一份定价档案,该联合委员会将在2015年4月底之前对该药物的效益进行评估

该公司正在寻求每瓶53,000欧元的零售价,即43,470欧元

出厂价

对于典型的LPLD患者来说,这相当于111万欧元,在临床试验中平均为62.5千克,需要从21个小瓶中进行42次注射

根据德国的药品定价系统,这个价格将受到7%的标准折扣

根据德国的规定,新药的推出价格在前12个月有效

基于医疗保险来源提供的信息,Chiesi发言人根据路透社的询问确认了推出价格

她补充说,在G-BA作出判决并与法定医疗保险基金进行谈判后,将确定最终数字

“预计2015年上半年将首次进行商业治疗,”她说

UniQure将获得23%至30%的净销售额,称欧盟定价是其意大利合作伙伴的事情,尽管荷兰公司计划在12月1日在纽约举行的投资者会议上讨论Glybera定价

只有150到200名患者可能有资格在整个欧洲获得Glybera,即使价格非常高,对医疗保健预算的影响也会很小 - 但这个案例将作为未来基因疗法的基准密切关注

UniQure还计划在美国寻求批准Glybera,它希望在2018年获得批准

虽然中国市场已经有针对癌症的基因疗法药物尚未推广到其他国家,但是Glybera是首先是西方世界

基因固定技术的支持者坚持认为,尽管费用很高,但它可以作为一种具有成本效益的治疗方法,因为它可以永久治愈许多患者

在Glybera的情况下,Chiesi表示,考虑到药物已被证实的至少六年的益处,年度化成本不超过其他罕见疾病中使用的一些昂贵的酶替代疗法的成本

该药物由一种无害的改良病毒组成,该病毒将一种矫正基因带入体内细胞

UniQure还致力于血友病的基因治疗,并在心力衰竭方面进行早期项目,该项目将基因疗法纳入罕见疾病领域

假设试验成功,分析师预计治疗更常见病症的基因药物成本更低,因为制造商应该能够从更大的患者群体中收回他们的研发投资

基因疗法市场上的竞争对手包括私人拥有的Spark Therapeutics,其在晚期临床试验中有眼药,而Bluebird Bio(BLUE.O)则致力于治疗神经和血液疾病

Bluebird Bio和UniQure在过去18个月内在纳斯达克市场上成功上市,反映出投资者对该领域的兴趣日益浓厚

在主要制药公司中,拜耳(BAYGn.DE)于6月与Dimension Therapeutics达成基因治疗协议,而诺华公司NOVN.VX最近成立了新的细胞和基因治疗部门,赛诺菲(SASY.PA)长期以来一直处于领先地位

与Oxf​​ord BioMedica(OXB.L)合作

本·赫希勒写作; Philippa Fletcher编辑

作者:纪啡

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